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Un nuovo approccio di Terapia Genica per il

trattamento per la Retinite Pigmentosa

A New Gene Therapy Approach for the Treatment of Retinitis Pigmentosa
A significant study led by Professor Valeria Marigo from Unimore, in collaboration with the National Institutes
of Health, has developed a new treatment approach for Retinitis Pigmentosa, a hereditary disease that leads
to blindness. Published in Communications Medicine (Nature), the study introduces a neuroprotective pep-
tide, H105A, derived from the PEDF protein, administered via eye drops or gene therapy. In animal models,
H105A preserved up to 75% of photoreceptors without side effects, even after six months. It also showed
protective effects in human retinal organoids under oxidative stress, suggesting potential for age-related
macular degeneration (AMD). While it doesn’t correct the genetic mutation, the peptide may slow disease
progression and help maintain vision. The study was supported by Fondazione Telethon and Italy’s PNRR
CN3 National Centre.

È degenerazione dei bastoncelli. Sebbene la fonte

stato recentemente pubblica-
to sulla rivista Communi-
dello stress possa variare (decine di mutazioni e
cations Medicine del gruppo
varianti geniche sono state collegate alla retinite
editoriale Nature un impor-
pigmentosa e ad altre distrofie retiniche eredita-
tante studio preclinico per
lo sviluppo di un nuovo trattamento per la rie), alti livelli di stress cellulare causano la gra-
duale perdita di funzionalità e la morte delle cellu-
Retinite Pigmentosa, una malattia genica rara le retiniche. La perdita progressiva delle cellule dei
che causa cecità, coordinato, insieme al National fotorecettori porta alla perdita della vista e infine
Institutes of Health (NIH), dalla Prof.ssa Valeria alla cecità.

Marigo del Dipartimento Scienze della Vita. I ricercatori coinvolti nello studio hanno svilup-
Unimore e il NIH hanno depositato insieme pato un collirio in grado di prolungare la vi-
un brevetto per le molecole sviluppate in questo sta in modelli animali di un gruppo di malattie
studio.
ereditarie che portano alla perdita progressiva del-
Le malattie degenerative ereditarie della retina la vista nell’uomo, note come retinite pigmentosa.
condividono alcuni meccanismi che causano la Il collirio contiene un piccolo frammento, peptide

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