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H105A, derivato da una proteina prodotta dall’or- per 6 mesi, la retina non ha mostrato effetti col-
ganismo e presente nell’occhio, nota come fattore laterali ma una preservazione sia morfologica sia
derivato dall’epitelio pigmentato (PEDF), che aiuta funzionale dei fotorecettori. La pubblicazione ha,
a preservare le cellule della retina dell’occhio. inoltre, valutato l’effetto neuroprotettivo del pepti-
de H105A in organoidi umani come modello della
Oltre alla veicolazione mediante collirio, Unimo-
re, grazie al lavoro della Prof.ssa Marigo, insie- degenerazione maculare senile (AMD). Gli studi
me ad Andrea Bighinati (RTDa) e Elisa Adani, sugli organoidi umani condotti da Natalia Verga-
studentessa del dottorato in Medicina Molecolare ra, Ph.D., University of Colorado Anschutz, Aurora,
e Rigenerativa, ha sviluppato un nuovo approc- hanno confermato che il peptide H105A può pre-
cio di Terapia Genica per la veicolazione del servare i fotorecettori umani che sono sottoposti

peptide di PEDF con attività neuroprotettiva a stress ossidativo da parte del fumo di sigarette.
per un trattamento prolungato nel tempo. L’innovazione di questa ricerca risiede
sull’efficacia del peptide H105A per il trat-
Più nello specifico, il peptide H105A è stato ap-
plicato a due modelli diversi di retinite pigmentosa tamento di diverse forme di retinite pigmen-
come gocce sulla superficie dell’occhio ed è stato tosa e per AMD. Per molti tipi di retinite pig-
trovato in alta concentrazione nella retina entro mentosa, che generalmente inizia nell’infanzia e
60 minuti, per poi diminuire lentamente nelle 24- progredisce per molti anni, sono in fase di svilup-
48 ore successive non causando tossicità o altri po diverse terapie specifiche per il gene mutato.
effetti collaterali. Quando è stato somministrato Sebbene l’approccio neuroprotettivo con H105A
una volta al giorno per una settimana ai modelli non risolva il problema della mutazione genetica,

di retinite pigmentosa, l’H105A ha rallentato la il trattamento ha dimostrato che può rallentare la
degenerazione dei fotorecettori e la perdita della progressione della malattia e mantenere più sane
vista preservando fino al 75% dei fotorecettori e le cellule della retina. Pertanto, questi colliri a base
la vista, mentre nel trattamento con placebo erano di peptidi derivati dal PEDF potrebbero svolgere
rimasti pochi fotorecettori e una visione poco fun- un ruolo cruciale nel preservare le cellule in atte-
zionale alla fine della settimana. sa che terapie geniche mirate sul gene specifico
diventino clinicamente disponibili.
L’approccio di terapia genica, coordinato dalla
Prof.ssa Valeria Marigo, ha confermato l’attività Lo studio è stato finanziato da Fondazione
neuroprotettiva del peptide H105A e ha permes- Telethon e da fondi PNRR Centro Nazionale
so di valutarne l’efficacia con lunghi trattamenti, CN3 Gene Therapy and Drugs based on RNA

fino a 6 mesi. Anche con esposizione a H105A Technology.

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